MOŽNÁ LÉČBA

Spinální svalová atrofie je nevyléčitelné vrozené onemocnění, které způsobuje svalovou slabost. Nemocní postupně ztrácejí schopnost pohybu, v pozdějších stádiích přestanou i polykat a dýchat.

V těle pacientů s touto nemocí se netvoří dostatečné množství proteinu nezbytného pro funkci svalů. Takovým pacientům by měla pomoct léčba, kterou v prosinci schválil americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv.

Látka se aplikuje do mozkomíšního moku. Úplně vyléčit nedokáže, klinické testování ale ukázalo výrazné zlepšení zdravotního stavu nemocných. „Někteří z těch pacientů dosáhli až toho, že drželi hlavu, byli schopni sedět.

Preparát teď posuzuje Evropská agentura pro léčivé přípravky. Pokud ho schválí, neznamená to ještě automaticky, že bude i na českém trhu. Léčba je navíc velmi drahá - v přepočtu vyjde zhruba na dvacet milionů korun ročně. Nová naděje ale rodiče dětí motivuje k dalším krokům - již teď zakládají pacientskou organizaci. Organizace má především sjednotit informace o pacientech. V Česku jich je teď asi 150.

 

SPINRAZA v Evropě a České republice

V odpovědi od společnosti Biogen na naše dotazy ohledně schválení a dostupnosti léčby přípravkem SPINRAZA v Evropě a případně v České republice, se uvádí, že Evropská léková agentura (EMA) by mohla schválit lék během roku 2017, ale není možné spekulovat nad přesným datem. Vzhledem ke skutečnosti, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) při Evropské lékové agentuře (EMA), schválil zrychlené posouzení pro registraci Nusinersenu (SPINRAZA), je možné, že standardní doba ke schválení léků se zkrátí. Jak a kdy, bude lék dostupný v jednotlivých zemích Evropy, závisí na mnoha faktorech v souvislosti s místní legislativou a podmínkách úhrady léčby. V každém případě Biogen je připraven podporovat komunitu pacientů SMA a stát se partnerem v systému zdravotní péče, tak aby nová léčba byla dostupná všem, kteří ji potřebují.

Zatím byl od října 2016 schválen ve vybraných zemích globální program pro rozšířený přístup k léčbě (EAP - expanded access program) pro pacienty trpící vážnou formou SMA 1. V těchto zemích už probíhaly klinické studie na Nusinersen a původní záměr Biogenu byl zajistit bezplatný přístup k léčbě. Situace se však liší v každé zemi, kde je tato léčba komerčně dostupná. Tento program bude postupně zaváděn i v jiných zemích, ale vše bude záviset na místních předpisech stejně jako na možnostech zajistit dlouhodobou dostupnost léku i jeho úhradu.

Schválení prvního oficiálního léku na SMA (Spinraza) - FDA = úřad pro kontrolu léčiv a potravin v USA to oficiálně oznámil 23.12.2016!

 

Dle informací, je situace přístupnosti SPINRAZY následující.

V současnosti je SPINRAZA dostupná ve Spojených státech pro všechny typy SMA, které mají deleci na SMN proteinu. Léčba spočívá v aplikaci injekcí do oblasti bederní páteře, přímo do mozkomíšního moku. Cena jedné injekce byla stanovena na 125 000,- $ (cca 3 250 000,- Kč). V první fázi léčby je nutné aplikovat sedm injekcí v průběhu jednoho roku a následně jednu injekci ročně.

V Evropě EMA (European Medicines Agency) Evropská léková agentura zatím tuto léčbu neschválila, ale podnikají se kroky pro zrychlené schválení. Na začátek února je plánovaná první schůzka představitelů EMA a Biogen. Je možné, že se po této schůzce dají věci do pohybu, ale je pravděpodobné, že si EMA vyžádá doplňující informace. Zatím není známo, jaká bude cena SPINRAZY v Evropě.

Přesto v některých zemích jako Francie, Španělsko, Itálie, Německo, Anglie a Polsko bylo schváleno dočasné povolení pro aplikaci léku, ale jenom pro SMA typu 1. Biogen jim dodává lék bezplatně a zdravotní pojišťovny z uvedených zemí hradí aplikaci injekcí. Ve většině těchto zemí však není možné léčbu poskytovat zahraničním pacientům. Například ve Francii existuje jenom jedno centrum, kde je povolená léčba a může ji poskytovat jenom dvěma pacientům týdně.

 

Odkazy o léčbě novým lékem Spiranza.

http://www.curesma.org/news/spinraza-approved.html
http://www.sandiegouniontribune.com/business/biotech/92202909-132.html